PFS和OR临床医学意义
OS(overall survival)总生存
从随机化开始至(因任何原因)死亡的时间。OS被认为是肿瘤临床试验中最佳的疗效终点,当患者的生存期能充分评估时,它是首选终点。
最大的优点是记录方便,无论是院内还是院外,确定患者死亡的日期基本上没有困难。如果研究结果显示生存有小幅度提高,就可认为是有意义的直接临床获益证据。
缺点也是有的,大型试验随访期较长。临床试验中常常会用到5年生存率,即——某种肿瘤经过各种综合后,生存五年以上的患者比例。
肿瘤患者后,一部分复发转移、一部分死亡,一部分生存。80%复发转移常发生在根治术后3年内,10%左右发生在5年内,5年后再次复发概率很低。因此以5年为节点,这是有一定科学性的。
os是什么意思肿瘤
ORR(objective response rate)客观缓解率
肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例,为完全缓解和部分缓解比例之和。
缓解期通常是指从开始出现疗效直至证实出现肿瘤进展的这段时间。ORR是一种直接衡量药物抗肿瘤活性的指标,在单臂试验中进行评价。
ORR的缓解标准应在试验开始前的方案中提前定义,评估内容包括缓解程度、缓解持续时间以及完全缓解率(没有可测量到的肿瘤),不包括疾病稳定——肿瘤缩小是直接疗效,疾病稳定是疾病的自然进程。
PFS(progression-free survival)无进展生存期
从随机化开始到肿瘤发生(任何方面)进展或(因任何原因)死亡之间的时间。
与OS相比,增加了「发生恶化」这一节点,而「发生恶化」往往早于死亡,所以PFS常常短于OS,却也能在OS之前被评价,因而随访时间短一些。PFS的改善包括了「未恶化」和「未死亡」,即间接和直接地反映了临床获益,它取决于新与现的疗效/风险。
而正因为增加了「发生恶化」这一节点,而不同肿瘤进展的定义不同,不同研究在判断肿瘤进展时容易产生偏倚。因此,在临床试验设计中,「肿瘤进展」的标准必须要进行明确的定义,还包括PFS的评估、观察、分析方法,随访和影像学评价必须是均衡的,最好有一个由影像学专家和临床专家组成的处于盲态的独立裁定小组进行。
PFS包括死亡,更好地反映了药物毒副作用,因此与OS有更好的相关性。然而,如果评估PFS的过程中,发现大部分患者不是死于肿瘤,而是其他疾病,这时势必PFS会有很大偏倚。此时就不得不说与PFS类似的另一个评估指标——TTP。

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